清晨的光还没有完全铺开，实验室里的灯却早已亮起。显微镜下微小的细胞、屏幕上跳动的数据、试管中缓慢变化的颜色，这些都是科研工作者最熟悉的日常。我们眼里那些看似安静的时刻，往往孕育着最艰难也最漫长的探索——因为在生命科学的世界里，每一次微弱的进展，都可能意味着一个家庭重新看见希望。

作为中央民族大学生命与环境科学学院教授、博士生导师，中央民族大学转化神经科学中心负责人，程勇的日常几乎都与脑科学、细胞与基因治疗这些前沿领域紧密相连。他带领团队长期聚焦罕见脑疾病的机制研究和转化治疗探索，在基础研究与临床应用之间搭建桥梁，试图把实验室里的科学问题，变成能够真正走向患者的解决方案。

实验室里没有轰轰烈烈的瞬间，更多的是漫长、重复甚至枯燥的等待。一次实验失败了，就得重新设计方案；一个数据不理想，就要反复验证；一个模型不稳定，就从头调整。程勇和他的团队常常在深夜讨论实验细节，也常常为了一个参数、一组结果反复推敲。对他们来说，科研不是一条直线，而是一场不断试错、不断逼近真相的跋涉。

而真正让这条路变得沉甸甸的，是那些来自临床一线的真实需求。每当看到患儿家属带着期待又忐忑的目光走进来，程勇都会更加清楚自己肩上的责任。那些无法被轻易治愈的疾病，那些被时间一点点吞噬的成长，推动着他和团队不断向前，去寻找更精准、更安全也更有希望的治疗方式。

在程勇看来，科研工作者最重要的使命，不只是发表论文、积累数据，更是让科学真正回应生命的呼唤。实验室里的每一次微小进展，或许都不起眼，却可能在未来的某一天，成为改变命运的起点。

▲程勇和他的科研团队正在对着屏幕上的观测结果进行讨论

一次偶然的选择

程勇常说，自己走上罕见病研究这条路，并不是“主动选中的”，而是“被患者推着走到了这里”。最初，他和医院开展临床合作，接触到越来越多患有先天性脑疾病的孩子。诊室外，年轻的父母抱着孩子，眼里满是焦急与无助。很多家庭辗转多地，得到的却常常只有一句话：这病就无药可治，回家吧。程勇回忆说：“那时候我就在想，作为科研工作者，还能不能再往前走一步？”

真正让他下定决心的，是一位患儿家长。对方听说国外刚刚出现基因治疗的探索，便坚定地对他说：“能不能试一试？”程勇坦言，正是这句话，让他第一次认真思考：如果传统医学暂时无能为力，细胞与基因治疗，能不能打开另一扇门？“不是我先看到了方向，是患者先给了我方向。”他说。

后来，越来越多家庭循着消息找来。有人抱着最后一丝希望，有人已经做好最坏的准备。程勇说：“我不是被一个学科吸引，而是被一双双等待答案的眼睛留了下来。”而科研路上，也并非总是顺风顺水。2018年，团队启动动物模型实验，那是一段几乎把人逼到墙角的日子。为了构建符合疾病特征的模型，团队反复调整，可一次次尝试，换来的却是一次次失败。经费一点点消耗，时间一点点流走，这个项目终于还是被叫停了。

然而神奇的是，在停工通知下达后，由于偶然的工作失误，负责传达的人没有把指令完整送到一线，实验却在无人知晓中继续推进。那些每天照料实验动物、记录数据、调整参数的科研人员，并不知道项目已经“按下暂停键”，仍旧按照原来的节奏，一天一天地做下去。几个月后，程勇再次来到实验室，看到的不是停滞不前的结果，而是一份让所有人都愣住的报告——项目培育成功了。那一刻，他说自己“有点恍惚”，甚至不敢立刻相信眼前的结果。因为他太清楚，这样的成功来得有多不容易，也太清楚，如果没有那个阴差阳错的“漏传”，如果没有一线人员在无人催促时依然默默坚持，后面的临床研究或许就不会开始，许多孩子也许仍将停留在原地。想到这里，他常常感叹，也许老天不忍见到孩子们那点微弱的希望就这样消逝，因此悄悄地伸手扶了他们一把。

程勇感慨：“科研很多时候像在黑暗里走路，你不知道下一束光什么时候出现。”而他，只是在一次次偶然与坚持中，继续向前走的人。

▲程勇正在做实验

在生命最幽深的地方

人类的大脑不过一千多克，却装着记忆、情感、意识，也藏着生命最深的秘密。程勇常说，脑科学研究像是在一张尚未绘完的地图上前行，已知的只是边角，更多未知隐没在亿万个神经元之间。每一次实验，都是向黑暗深处再走一步。

他面对的，正是这片未知中最沉重的一群人——罕见脑疾病患者。很多孩子出生时与普通婴儿并无不同，却会在成长中逐渐失去语言、运动，甚至认知能力。有的孩子不会走路，有的无法表达，有的在几年之内迅速退化，生命被迫提前按下暂停键。过去很长一段时间里，这些疾病几乎都被贴上了“无药可治”的标签。

“很多家长来到医院，问的不是能不能治好，而是还有没有一点希望。”程勇说。也正因为这句话，他和团队把目光投向了细胞与基因治疗。在他看来，基因像一本生命说明书，若其中一页缺失或出错，身体便无法按原本的程序运行。基因治疗要做的，不是重写生命，而是尽可能补上那一页，让细胞重新找到方向。

这条路并不好走。从基础研究到动物实验，从安全评价到临床探索，每一步都要反复验证，每一个数据都要一再确认。实验室里常常灯火通明，团队成员习惯了凌晨讨论方案，也习惯了为了一个参数连续工作几十个小时。但程勇始终相信，再漫长的等待也值得，因为他亲眼见过改变发生的瞬间：长期卧床的孩子慢慢抬起手臂，无法与父母交流的孩子开始有了眼神回应，原本发育停滞的患儿重新获得成长的能力。那些在旁人看来只是细微变化的动作，对于一个家庭而言，却是黑夜里终于亮起的一束光。

程勇很少把这些称作“奇迹”。他更愿意说，那是科学在无数次失败之后，给予生命最朴素的回答。如今，他也越来越清晰地感受到，中国的细胞与基因治疗正迎来自己的窗口期。全球起步时间相近，中国拥有完整的产业链、丰富的临床资源和庞大的科研人才队伍，完全有机会从“跟跑”走向“并跑”，甚至在部分领域实现“领跑”。

“很多人觉得，我们研究的是罕见病。但对于每一个家庭来说，这从来不是小概率事件，而是百分之百的人生。”程勇说，他和团队仍然每天走进实验室，继续与那些看不见的基因、神经元和细胞对话。因为他们知道，在显微镜下每一次微小的变化背后，都可能藏着一个孩子重新站起来的未来，也藏着一个家庭重新开始生活的希望。

▲程勇登台分享细胞膜蛋白相关科研成果

为更多人争取看见希望的权利

每年政协会议前，程勇的案头总会多出一摞材料：最新的科研数据、产业调研报告，还有患者家属写来的求助信。信里没有宏大叙事，只有一个个具体而沉重的愿望——孩子什么时候能站起来，一针药为什么那么贵，一项已经成熟的技术，为什么还迟迟走不到医院。

程勇知道，这些问题，实验室给不出全部答案。科研可以证明一项技术是否可行，却无法决定它如何真正抵达患者身边。技术要从论文走向临床，从试验走向普惠，背后需要政策、制度、产业和公共服务共同铺路。也正因此，他把越来越多的时间放在实验室之外，把一线观察写进提案，把患者的期待带进会场。

今年，他提交了一份《聚焦细胞与基因治疗全链条能力建设，建议加快打造首都生物医药产业新质生产力高地》的提案。在他看来，这不仅是一份产业提案，更是一份患者提案。因为一项前沿技术从实验室走向临床，要经历工艺开发、质量评价、安全检测、伦理审查、临床试验和长期随访，任何一个环节薄弱，都可能让本可挽救生命的成果停留在实验台上。

为此，他建议建设市级共性转化平台，完善备案、实施、评估、审批等全流程支撑体系，加强标准建设和质量评价能力，同时培养医学、工程、法律、管理等复合型人才，让技术转化有路可走、有章可循。

更让他牵挂的，是罕见病患者的治疗可及性。细胞与基因治疗往往意味着高昂成本，许多家庭即便看见希望，也可能因费用止步。为此，他提出探索“医保＋商保＋慈善”的多元支付模式，尝试按疗效付费、风险共担等机制，让更多家庭用得上、负担得起先进治疗。

有人问他，为什么总盯着这样一个“小众领域”。程勇说：“世界上没有一种病叫别人的病。”在他看来，罕见病只是发生概率低，而不是生命的价值低。每一次政策完善，都会让原本微弱的希望，多一分变成现实的可能。

从实验室到政协会场，从显微镜下的细胞到提案中的文字，程勇始终做着同一件事：把科学发现转化为公共价值，把患者的声音带到更多人能够听见的地方。

程勇常说，科研最动人的地方，不是某一次轰动性的突破，而是在漫长等待里，终于看见一个生命慢慢靠近光亮。

他见过太多这样的等待：等待一项技术成熟，等待一组数据稳定，等待一个孩子第一次抬起手，等待一位母亲终于听见孩子喊出的那声迟来的“妈妈”。这些等待漫长、安静，甚至带着一点残酷，却也正是在这样的等待里，他更加相信，科学的意义从来不只是解释世界，更是尽力改变命运。

从偶然踏入罕见病研究，到坚定扎根脑科学前沿；从实验室里的科研人员，到政协履职中的建言者，程勇始终没有离开过那些最需要帮助的人。他做的每一项研究、写下的每一份提案，指向的都是同一个愿望——让更多家庭不必在绝望里独自承受，让更多孩子有机会重新站起来、说出来、走下去。

有人说，科研是一条孤独的路。可程勇却觉得，自己并不孤单。身边有并肩作战的团队，有始终相信科学的患者家庭，也有一代代年轻学生接过探索未知的接力棒。正是这些微弱却坚定的力量，汇聚成了照亮前路的光。

也许，真正改变世界的，从来不是那惊天动地的一瞬，而是无数人愿意为一丝希望再多走一步、再多坚持一天、再多努力一次。

来源：北京观察

记者：张涛

北京政协