作为ChatGPT和谷歌Gemini等热门工具背后的技术，基于大语言模型（LLM）的生成式AI正在彻底改变各个行业，药物发现领域当然也不例外。通过运用AI之力以解码并操纵生物及化学语言，制药企业如今可以更快、更加经济高效地开发新药。在本文中，我们将一同了解生成式AI如何改变药物发现、加速开发过程并降低研发成本。

生成式AI在药物发现中的作用

从传统角度讲，生成式AI的主要作用在于生成人类语言。但除此之外，其潜力早已跨过这条连坐，涵盖了复杂的生物和化学语言。举例来说，人类DNA可以看作是一条由30亿个字母组成的序列，这就形成了一种独特的语言。同样的，作为生命基石的蛋白质也拥有自己的字母表，也就是20种氨基酸。这些化学物质均可使用简化分子线性输入规范（SMILES）来定义其结构。

生成式AI技术能够解释这些语言，帮助发现并开发出新的药物疗法。通过将大模型类型的方法应用于这些生物和化学语言，AI模型能够发现以往无法观察到的见解，加快药物发现过程并显著降低成本。鉴于新药疗法的失败率很高——一般只有10%的药物能够顺利通过临床试验——任何有助于提高效率和降低时间和成本的技术，都将为整个产业贡献巨大价值。

为流程的各个阶段增加价值

生成式AI可以应用于药物发现的各个阶段：

1. 目标识别：第一阶段是识别待治疗的疾病或症状。生成式AI可以分析基因组数据，从而了解导致疾病或其他潜在生物过程的基因。这将有助于确定新药开发的确切目标。

2. 线索生成：第二阶段是生成潜在线索，也就是针对已识别疾病的化学物质或蛋白质。但由于可能的化学物质（超过10^60种）与蛋白质（超过10^160种）数量极多，因此导致这项任务颇为艰难。生成式AI技术能够筛选其中的可能性，并生成具有所需特性的新型化合物，从而产生大量可供探索的线索。

3. 优化：在第三阶段，需要对潜在候选药物进行功效测试。生成式AI可以协助这一大规模筛选过程。例如，英伟达与Recursion Pharmaceuticals的合作就表现出在一周之内，对超过2.8千万亿种小分子靶标对进行筛选的能力。如果用传统方法处理，这项任务需要10万年才能完成。

生成式AI将使制药公司以前所未有的规模、速度和准确性探索潜在新药，大大加快临床试验的进展。

药物开发中的AI案例研究

目前有多家公司在运用生成式AI进行药物发现方面处于领先地位。一个著名案例就是Insilico Medicine，他们利用AI开发出一种治疗特发性肺纤维化的药物，这是一种会导致肺功能逐渐衰退的罕见疾病。传统上，整个研发过程需要六年时间，耗资超过4亿美元。但借助生成式AI，Insilico将成本降低至十分之一，并把研发周期缩短到了两年半。

Insilico将AI方案应用在临床前药物发现流程中的各个阶段，包括识别目标分子、生成新型候选药物以及预测临床试验结果。他们还成功开发出一种对所有变体均有疗效的AI生成COVID-19药物，并启动了30多个针对各类疾病（包括癌症）的其他项目。

药物开发的未来

生成式AI对药物发现具有变革性的影响，有望以极低的成本快速治愈多种疾病。凭借AI解码复杂生物与化学语言的能力，我们也许可以期待未来新药的开发流程将更快、更高效也更成功。生成式AI代表的不只是一项技术进步，更将颠覆整个医疗保健行业，在为全球患者带来更佳诊疗效果的同时，为未来药物的开发探明前所未有的道路。